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8月是全球SMA关爱月。据上海交通大学医学院附属新华医院临床遗传中心执行主任、儿科内分泌遗传科主任医师余永国教授介绍,SMA全称为脊髓性肌萎缩症,是一种神经运动元性疾病,患者脊髓内的运动神经细胞受到侵害后,会逐渐丧失各种运动功能,甚至会出现呼吸和吞咽困难,是一种致残致死的严重遗传病。SMA属于典型的可治、可防的疾患代表。

据了解,脊髓性肌萎缩症在2018年5月被纳入国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》。国内脊髓性肌萎缩症治疗顶尖专家余永国教授表示:“我们生在最好的时代,我们要做最大的努力。”

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